自身免疫性疾病“紅斑狼瘡(SLE)”被稱為“不死的癌癥”。記者28日獲悉，上海醫(yī)學(xué)專(zhuān)家探索通過(guò)CAR-T細(xì)胞療法破解“不死的癌癥”治療難題。
“SLE的發(fā)病原因尚不完全清楚，遺傳、環(huán)境和激素等因素都可能增加患病風(fēng)險(xiǎn)。”據(jù)上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院風(fēng)濕科主任葉霜介紹，系統(tǒng)性紅斑狼瘡累及多系統(tǒng)、多器官，傳統(tǒng)治療手段僅對(duì)部分患者有效。如何破解這樣的難題，成為醫(yī)學(xué)界不斷探索的課題。
近年來(lái)，CAR-T細(xì)胞療法因其深度清除B細(xì)胞的能力，有可能實(shí)現(xiàn)自身抗體轉(zhuǎn)陰、免疫重建，為SLE治療開(kāi)辟了新路徑。據(jù)悉，國(guó)內(nèi)外多家知名的醫(yī)學(xué)中心在同步開(kāi)展CAR-T細(xì)胞療法治療SLE的臨床試驗(yàn)。
2023年，在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院臨床研究中心的大力支持下，該院風(fēng)濕科主任葉霜、主任醫(yī)師扶瓊團(tuán)隊(duì)啟動(dòng)自體CAR-T細(xì)胞治療難治性SLE的早期臨床探索。
在采訪中，葉霜分享了首例入組者小于(化名)的治療情況。這位27歲的患者是上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院首位采用自體雙靶CAR-T細(xì)胞治療后獲得無(wú)藥緩解，并持續(xù)穩(wěn)定滿兩年的系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者。
據(jù)悉，在6年時(shí)間里，小于飽受難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡的折磨，常規(guī)治療均告失敗。疾病嚴(yán)重影響她的正常生活。小于全身的免疫系統(tǒng)會(huì)錯(cuò)誤地攻擊自身正常的細(xì)胞和組織，她不僅面臨長(zhǎng)期反復(fù)發(fā)作帶來(lái)的外貌損害，如典型的蝴蝶形紅斑等，還出現(xiàn)腎臟、血液、神經(jīng)等多器官損傷。
入組后，在接受CD19/BCMA雙靶自體CAR-T細(xì)胞(GC012F注射液)單次回輸后，小于的臨床癥狀迅速改善，在兩個(gè)月內(nèi)實(shí)現(xiàn)尿蛋白轉(zhuǎn)陰。半年后，其所有異常自身抗體完全清除。近期，小于進(jìn)行了第104周隨訪，身體情況非常好。如今，重獲健康的小于成功創(chuàng)業(yè)，開(kāi)啟了全新人生。
在采訪中，記者了解到，迄今，該研究已入組10例難治性SLE患者，臨床獲益顯著，目前所有患者均完成了至少1年的臨床隨訪。
（原標(biāo)題：上海專(zhuān)家探索以CAR-T細(xì)胞療法破解系統(tǒng)性紅斑狼瘡治療難題）
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